أول دواء كريسبر في العالم يحصل على بداية بطيئة

ديشون “دي جي” تشاو انتظر سنة ليتلقى العلاج الذي قد يغير حياته. وُلد الشاب البالغ من العمر 19 عامًا وهو مصاب بمرض فقر الدم المنجلي، مما يجعل خلايا الدم الحمراء لديه على شكل هلال ولزجة. تتراكم الخلايا المشوهة وتسد الأوعية الدموية، مما يؤدي إلى قطع الأكسجين عن أجزاء الجسم والتسبب في نوبات من الألم المبرح. وتؤثر هذه الحالة على حوالي 100 ألف شخص في الولايات المتحدة، معظمهم من السود.

كان الألم يتزايد بشكل متكرر بالنسبة لتشاو في المدرسة الثانوية، مما أدى إلى دخوله المستشفى في كثير من الأحيان. لقد غاب عن المدرسة وحفلات أعياد الميلاد والنوم مع الأصدقاء. وفي بعض الأحيان، يستمر الألم لعدة أيام. يقول: “يبدو الأمر كما لو أن جسدي يحترق”.

قبل عام، اكتشف علاجًا جديدًا يسمى Casgevy يمكن أن ينهي معركته الطويلة مع الألم. إنه أول دواء معتمد يستخدم التكنولوجيا الحائزة على جائزة نوبل المعروفة باسم كريسبر، وهي نوع من تحرير الجينات. استقبل تشاو Casgevy في 5 ديسمبر في مركز City of Hope للسرطان في لوس أنجلوس. وهو من بين المرضى الأوائل في الولايات المتحدة الذين حصلوا على العلاج منذ الموافقة عليه في ديسمبر 2023. كما تمت الموافقة عليه أيضًا لعلاج بيتا ثلاسيميا، وهو اضطراب في الدم ذي صلة، في يناير الماضي.

نظرًا لتعقيدات التصنيع، والتأخير في التأمين، والتحضير المكثف للمرضى، فقد تم تناول عدد قليل من الأفراد في الولايات المتحدة بجرعات من عقار Casgevy منذ أن أصبح متاحًا تجاريًا. يسلط الطرح البطيء الضوء على الطبيعة المعقدة لتسويق العلاجات الطبية المتطورة وإيصالها إلى المرضى. وقد حصل علاج وراثي آخر لمرض فقر الدم المنجلي، وهو ليفجينيا، على الموافقة في ديسمبر الماضي، وتم علاج أول مريض في سبتمبر. ويستخدم هذا الدواء، الذي صنعته شركة بلوبيرد بيو، تقنية قديمة تقدم جينًا جديدًا لعلاج المرض.

ولم تعلن شركتا Vertex Pharmaceuticals وCrispr Therapeutics، اللتان طورتا عقار Casgevy، علنًا عن عدد المرضى الذين تلقوا العلاج حتى الآن. تواصلت WIRED مع جميع المستشفيات الأمريكية الـ 34 المعتمدة لإدارتها اعتبارًا من ديسمبر. من بين 26 مستشفى قدمت إجابات، قال مستشفى مدينة الأمل والمستشفى الوطني للأطفال في واشنطن العاصمة فقط إنهما أعطيا عقار كاسجيفي. (رفضت ثلاثة مستشفيات التعليق، ولم ترد خمسة مستشفيات أخرى على استفسارات متعددة). تشاو هو أول مريض مصاب بالأنيميا المنجلية في مدينة الأمل، في حين تم علاج مريض بثلاسيميا بيتا في مستشفى الأطفال الوطني. أخبرت العديد من المراكز المعتمدة WIRED أنها ستبدأ في ضخ Casgevy في أوائل عام 2025.

يقول ليو وانج، اختصاصي أمراض الدم والأورام الذي يعالج تشاو في مدينة الأمل: «إن عملية الحصول على هذا الدواء تختلف تمامًا عن مجرد تناول حبوب منع الحمل». وهو علاج لمرة واحدة يتضمن جمع الخلايا الجذعية للشخص وتحريرها. بالنسبة للمريض، فهذا يعني جولة قاسية من العلاج الكيميائي قبل الحصول على الخلايا، وشهر في المستشفى بعد ذلك.